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重磅!首款CRISPR基因编辑疗法获FDA批准

财联社 2023-12-09

美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法,其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解,Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发,是一款自体细胞疗法。它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行改造,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。一同过审的还有蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症、适用范围与Casgevy一样。治疗过程也都是提取患者自己的细胞进行编辑。

在国内,基因编辑领域近日同样取得重大进展。国家药品监督管理局本周二公布,尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。YOLT-201为一款体内基因编辑疗法,采用mRNA-LNP递送系统,瞬时表达基因编辑工具,从而减少脱靶风险。

中银国际郝帅研报指出,基因编辑仍在快速发展当中,基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR技术外,单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外,如何利用这些工具也是未来的一大研究方向,例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑(Epigenetics)等,都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。

公开资料显示,基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性,其具有独特的、创造性的优势,有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”,因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达,达到根治的效果。

市场空间方面,被称作“女版巴菲特”的木头姐(CathieWood)在《BigIdeas2023》中曾预测,2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元,如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病,则有可能扩展至600亿美元。

博览财经吴隆钢12月8日研报分析,建议关注掌握基因编辑技术企业及CXO原料供应企业,相关标的包括贝瑞基因汉王科技兰卫医学和元生物万孚生物昌红科技创业慧康荣联科技誉衡药业中银绒业仟源医药南京新百远方信息佐力药业双鹭药业利德曼达安基因澳洋健康重药控股空港股份睿昂基因华测检测广生堂华大基因新开源中源协和透景生命艾德生物中元股份圣湘生物药明康德开能健康国际医学国发股份谱尼测试戴维医疗共进股份迈克生物凯普生物诺禾致源

另据财联社不完全统计,与基因编辑有业务相关的A股上市公司包括双鹭药业南模生物富邦股份普利制药安科生物赛升药业普洛药业川宁生物利民股份药康生物等,具体如下:

值得注意的是,虽然基因编辑疗法是潜在“一劳永逸”的最先进治疗手段,但它们也有普遍的问题——贵。作为参考,虽然现在还没看到Casgevy的售价,但蓝鸟生物已经在第一时间宣布Lyfgenia的批发收购价格为310万美元。专门评估合理药价的NGO临床和经济审查研究所此前曾估计,Casgevy的价格可能要接近200万美元。除了药物可及性外,基因编辑中的“脱靶”——基因编辑工具除了预期靶标之外还切割了其他DNA片段的情况,也是可以预见但尚无确切案例的风险点。

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